在2024年12月13日舉行的增強以患者為中心的藥物開發(fā)（PFDD，Patient-Focused Drug Development）的線上研討會后，一些利益相關(guān)方向FDA提出了改善這一問題的建議。FDA計劃采納這些反饋，并在今年晚些時候舉行另一場PFDD研討會。利益相關(guān)方希望FDA能就其在注冊審批過程中如何使用以及什么時候使用患者體驗數(shù)據(jù)（Patient Experience Data，PED）提供更多詳細說明。他們向FDA提出了希望FDA在未來舉辦的PFDD研討會上討論的主題和方向。

Merck KGaA的子公司EMD Serono要求FDA進一步詳細說明并能更一致的實現(xiàn)PED在注冊審批過程中的作用和影響：這可以通過FDA在給注冊申請方的審查決定信中書面確認哪些數(shù)據(jù)影響了FDA的審批決定，以及發(fā)布成功的案例和最佳實踐來實現(xiàn)。建議FDA將PED納入產(chǎn)品標簽，以提高提供者、護理人員和患者的透明度，從而支持審批的知情程度。藥品行業(yè)游說團體PhRMA同樣希望FDA采取措施，提供更多一致性和細節(jié)以說明如何在藥品評估與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）和生物制品評估與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）的注冊審批文件中評估PED材料。這些團體都鼓勵FDA在注冊審批中清楚描述和解釋PED材料的使用情況。PhRMA表示：在審查文件中包含這些信息對于讓注冊申請方更好地理解FDA對提交的PED材料的質(zhì)量和相關(guān)性的期望至關(guān)重要。我們希望FDA在審查文件的PED部分中，包括除了PED表格外的摘要，簡要描述提交的PED材料，說明FDA是否考慮了PED，哪方面的審查和審批受到了影響（例如，F(xiàn)DA的風險收益評估），以及不考慮PED的理由（如適用）。我們還希望FDA考慮在審查文件的風險收益框架部分中包含一份關(guān)于FDA在評估提交材料時考慮的PED的聲明（如適用）。PhRMA要求CDER和CBER在注冊審批過程中說明審核員在評估PED材料時的要求，以減輕可能的不一致性。

EMD Serono也要求FDA提供希望注冊申請方提交的PED或PFDD數(shù)據(jù)類型的指導文件，以便在注冊審批中使用，F(xiàn)DA應提供關(guān)于可用于確定臨床結(jié)果、風險收益評估和臨床結(jié)果評估（Clinical Outcome Assessment，COA）測量策略的定性和定量數(shù)據(jù)的指導文件。我們建議FDA明確定性方法的價值，尤其是在涉及小患者群體或極罕見疾病的情況下。FDA承認通過定性方法或較小患者群體獲取的數(shù)據(jù)在FDA注冊審批中的相關(guān)性是至關(guān)重要的。EMD Serono還要求FDA擴大下一次PFDD研討會的范圍，納入更多來自CDER的案例，以確保所有產(chǎn)品類型的一致性。類似地，PhRMA表示FDA在12月的PFDD研討會上提供的案例研究有助于利益相關(guān)方了解FDA可能使用類似方法評估類似案例。PhRMA要求FDA在下一次會議上包含關(guān)于重新利用COA、生成和使用非COA PED的方法、理解有意義的分數(shù)差異和有意義的分數(shù)范圍的案例研究，以及不同類型的PED對注冊審批影響的案例研究。

生物技術(shù)行業(yè)游說團體BIO也表示希望FDA在未來的研討會上為行業(yè)提供更多示例、經(jīng)驗教訓和COA最佳實踐：我們贊賞CBER在12月研討會期間提供的示例，并希望FDA提供更多來自CDER和CBER的示例。雖然BIO同意與FDA的早期和頻繁互動是關(guān)鍵，但在某些情況下，注冊申請方被要求在完成第二階段研究后或在開始第三階段研究前對COA工具進行重大修改，這會導致項目延誤和資源限制，因為通常需要對研究人員進行培訓以使用修改后的工具。

EMD Serono也希望FDA要求注冊申請方以有組織的方式遞交PED和PFDD數(shù)據(jù)，最好作為患者體驗檔案的一部分。這些檔案將作為一個綜合文件夾，包含關(guān)于數(shù)據(jù)在注冊審批過程中目的和相關(guān)性的詳細信息。FDA也應該提供關(guān)于什么時候遞交PED和PFDD數(shù)據(jù)的指導文件。這些數(shù)據(jù)應在臨床開發(fā)過程的早期整合，如在第二階段協(xié)議期間，以便在后續(xù)階段和注冊申請方與FDA的監(jiān)管互動中提供信息。我們建議FDA在早期互動中討論前瞻性PED數(shù)據(jù)收集的相關(guān)性，因為這將有助于注冊申請方的資源分配決策。在確認診斷的要求上，尤其是在罕見病中，應考慮靈活性，允許在無法進行正式確認的情況下進行自我報告的診斷。

BIO也希望FDA能夠找出繼續(xù)傳達其對在上市前申請中收集和呈現(xiàn)PED數(shù)據(jù)的看法和期望的適當機制和方法，例如可以包括一個PFDD案例研究庫，詳細介紹PED數(shù)據(jù)提交的最佳實踐。這可以總結(jié)數(shù)據(jù)是如何被考慮的實例，并提供相關(guān)信息和最佳實踐，說明FDA審查員在文件中認為哪些關(guān)鍵信息是有用的，如何呈現(xiàn)這些數(shù)據(jù)，以及FDA如何使用這些數(shù)據(jù)。這些信息對于注冊申請方展示如何最佳收集PED并以有意義和有影響力的方式呈現(xiàn)這些數(shù)據(jù)，而不會使審查員不堪重負是有益的。另外，在12月的會議期間，F(xiàn)DA表示在審查中包含PED表格的申請不到20%。建議FDA應該制定專門的指導文件，說明他們對申請中PED文檔的要求。這些指導文件應特別描述預填PED表格的說明，提供有關(guān)如何完成表格的額外詳細說明，并將PED表格與模塊進行交叉參考。另一種替代方案是，F(xiàn)DA修訂審批總結(jié)（包括PED表格）中的PED數(shù)據(jù)部分，以包含對PED如何被考慮的總結(jié)，并說明哪些審查和注冊審批方面受到了PED的影響。